医学魔改大师玩跨界，CRISPR遇见分子诊断

Release time: 2022-01-19

引言

2020年，瑞典皇家(jia)科(ke)学(xue)院将(jiang)诺贝(bei)尔化学(xue)奖(jiang)授予Jennifer Doudna教授Emmanuelle Charpentier博士以(yi)(yi)表彰(zhang)她们在CRISPR/Cas9基因编辑方法上(shang)所做出的(de)(de)(de)(de)贡献。得益于此，基因疗(liao)法随之大放异彩，在很短的(de)(de)(de)(de)时(shi)间内完成(cheng)了由基础理(li)论到(dao)初步科(ke)学(xue)验证，再(zai)到(dao)实(shi)际应用(yong)的(de)(de)(de)(de)快速发展。但这一科(ke)学(xue)技术(shu)却也一直(zhi)伴随着争议的(de)(de)(de)(de)声音(yin)，给人无限(xian)遐想(xiang)的(de)(de)(de)(de)同时(shi)，也带来(lai)一些隐(yin)忧。瑕(xia)不掩瑜，这些暂时(shi)的(de)(de)(de)(de)争议阻挡不了人类对于这一充满(man)潜(qian)力的(de)(de)(de)(de)新(xin)技术(shu)扩展应用(yong)的(de)(de)(de)(de)尝试(shi)。近年来(lai)，以(yi)(yi)基因编辑而闻名(ming)的(de)(de)(de)(de)生物技术(shu)正被用(yong)于开发便携式、家(jia)庭式的(de)(de)(de)(de)传染病和癌症测试(shi)等(deng)分(fen)子诊断领域。CRISPR/Cas的(de)(de)(de)(de)神(shen)秘(mi)面纱正在被缓(huan)缓(huan)揭开。

安永生(sheng)命科学与医(yi)疗健康行业课题组(zu)对话专家，带(dai)你走近：CRISPR/Cas基因编辑遇(yu)见分子诊(zhen)断(duan)。

专家介绍

张明东博士(shi)

现任波士顿科学(xue)亚太区首席(xi)医务官及医学(xue)事务和卫生经济副总(zong)裁

前美国(guo)食品药政管理(li)局医务(wu)官和流行病(bing)学家(jia)

曾任职香港中文大(da)学医学院教授(shou)

美国(guo)国(guo)立(li)卫生研究院国(guo)立(li)癌症研究所(suo)博士后

美国贝乐医学(xue)院分子病毒(du)学(xue)博(bo)士

“CRISPR/Cas技术是一种逆天(tian)改命的(de)手段，让(rang)人产生很多瑰丽和(he)美好的(de)遐想。”

王(wang)弢博士

中国抗癌协会(hui)肿瘤标志专(zhuan)业委员ctDNA技术专(zhuan)家委员会(hui)副组长(zhang)

江苏省肿(zhong)瘤分子(zi)诊(zhen)断(duan)工程技术研究(jiu)中心主任

苏州大学(xue)（特(te)聘-产业方向）教授

复旦大学医学博士

“CRISPR的应用，起(qi)步(bu)于(yu)医(yi)(yi)学，终将不(bu)止于(yu)医(yi)(yi)学。”

对话专家

CRISPR/Cas一直存在争议，您建议安(an)永公众号的读者如何正确(que)理解这一技术？

张明东：

CRISPR是原核(he)生(sheng)(sheng)物基(ji)(ji)(ji)因(yin)(yin)(yin)组内的一段(duan)重(zhong)复(fu)序列(lie)。Cas基(ji)(ji)(ji)因(yin)(yin)(yin)则位于CRISPR基(ji)(ji)(ji)因(yin)(yin)(yin)附近，或散布于基(ji)(ji)(ji)因(yin)(yin)(yin)组其他地方，该(gai)基(ji)(ji)(ji)因(yin)(yin)(yin)编(bian)码的蛋白均可与(yu)CRISPR序列(lie)区域共同发(fa)生(sheng)(sheng)作(zuo)用。因(yin)(yin)(yin)此(ci)，该(gai)基(ji)(ji)(ji)因(yin)(yin)(yin)被叫(jiao)做(zuo)CRISPR关联(lian)基(ji)(ji)(ji)因(yin)(yin)(yin)，即Cas。

生命进(jin)化(hua)史上，某(mou)些细菌为了将(jiang)入侵(qin)(qin)的(de)病(bing)(bing)毒(du)(du)基(ji)因清除，进(jin)化(hua)出CRISPR/Cas基(ji)因剪切防御系统，能够在(zai)遭(zao)到病(bing)(bing)毒(du)(du)入侵(qin)(qin)后，把病(bing)(bing)毒(du)(du)基(ji)因的(de)一小段(duan)存储到自身 DNA 里称为 CRISPR 的(de)存储空(kong)间(jian)中。这样，当(dang)病(bing)(bing)毒(du)(du)再次入侵(qin)(qin)时，细菌便可以(yi)根据(ju)存储的(de)片段(duan)识别病(bing)(bing)毒(du)(du)，并将(jiang)病(bing)(bing)毒(du)(du)的(de)DNA切断(duan)达到抑制作用。这一机制真正体现了生命之(zhi)间(jian)的(de)微(wei)妙平衡，相生相克又不断(duan)进(jin)化(hua)。

CRISPR/Cas技术的发(fa)明，为(wei)临床医学(xue)提供了(le)超越以(yi)(yi)往的工具(ju)。原本不可治愈(yu)的疾(ji)病(bing)有(you)了(le)治愈(yu)的可能(neng)，比如基(ji)因(yin)变异导致的各类型(xing)遗传疾(ji)病(bing)、HIV等(deng)难以(yi)(yi)根治的病(bing)毒(du)感染(ran)，糖尿病(bing)易感性人群的基(ji)因(yin)改(gai)造等(deng)，甚至还有(you)可能(neng)成为(wei)更(geng)有(you)效(xiao)的癌症治疗手段。不夸张地说(shuo)，CRISPR/Cas技术可以(yi)(yi)被称为(wei)是一(yi)种(zhong)逆天改(gai)命的手段，让(rang)人产生很多瑰丽和美好的遐想。

然(ran)而，重大的(de)(de)(de)科技(ji)(ji)发现(xian)常常伴有不容(rong)忽视的(de)(de)(de)两面性(xing)。火药的(de)(de)(de)发明，不仅带来(lai)矿产开发、道路(lu)建(jian)设等(deng)生(sheng)(sheng)产力(li)的(de)(de)(de)提(ti)升，也(ye)招致枪械(xie)带来(lai)的(de)(de)(de)巨大人(ren)员(yuan)伤(shang)亡；20世(shi)纪最伟(wei)大的(de)(de)(de)发现(xian)“相对论”，开启了高(gao)效、清洁的(de)(de)(de)核能应(ying)用，却也(ye)让人(ren)们笼罩(zhao)在原子弹的(de)(de)(de)阴霾之下。对CRISPR基(ji)(ji)因编辑技(ji)(ji)术(shu)来(lai)说，它使科学家(jia)拥有改造人(ren)类疾病基(ji)(ji)因或消灭(mie)生(sheng)(sheng)物(wu)的(de)(de)(de)能力(li)，也(ye)带来(lai)不受伦理(li)管控下生(sheng)(sheng)物(wu)武器泛(fan)滥甚至畸形生(sheng)(sheng)物(wu)变异(yi)的(de)(de)(de)可能性(xing)。这一技(ji)(ji)术(shu)发明无疑是人(ren)类自火器时代(dai)到核能时代(dai)以来(lai)所面临(lin)的(de)(de)(de)最严峻(jun)挑战。

王弢：

CRISPR技术开启(qi)了基因编辑的大幕！这(zhei)是一(yi)项了解生(sheng)(sheng)命(ming)本质、挽救生(sheng)(sheng)命(ming)甚至创造(zao)生(sheng)(sheng)命(ming)的革命(ming)性技术，期待(dai)在全(quan)球科(ke)学技术人员(yuan)的不懈努力下，发挥它(ta)最(zui)大的价值，逐步实(shi)(shi)现让人类远离众多(duo)疾病折磨，实(shi)(shi)现更(geng)(geng)健康和更(geng)(geng)长寿生(sheng)(sheng)活(huo)的更(geng)(geng)多(duo)应用。2020年(nian)新冠疫情突然爆发，恰(qia)此(ci)时mRNA疫苗大获成功，mRNA治疗药(yao)物获得快速发展。突破性的生(sheng)(sheng)物技术不断涌(yong)现，“21世纪是生(sheng)(sheng)物技术时代”的预言(yan)正在成为现实(shi)(shi)。”

诚如明东博(bo)士(shi)所言(yan)，作为这(zhei)个(ge)时代光彩夺目(mu)明珠(zhu)的(de)(de)CRISPR有两面性，如何防范(fan)这(zhei)个(ge)魔法无穷的(de)(de)工(gong)具不(bu)被恶意(yi)(yi)群(qun)体(ti)肆(si)意(yi)(yi)滥(lan)用，是(shi)(shi)人(ren)类(lei)(lei)大(da)(da)家庭(ting)必须直面的(de)(de)共同课题。我始终相信(xin)，每一次技术突(tu)破的(de)(de)洗礼，带给人(ren)类(lei)(lei)的(de)(de)不(bu)仅是(shi)(shi)生(sheng)产力的(de)(de)巨大(da)(da)提升，更是(shi)(shi)人(ren)类(lei)(lei)不(bu)断认知自然和自身的(de)(de)过程(cheng)，相信(xin)在CRIPSR等生(sheng)物技术的(de)(de)加持下(xia)，人(ren)类(lei)(lei)将(jiang)会拥有更美好的(de)(de)家园(yuan)。

对(dui)于11月12日《Nature Communication》上发表(biao)的(de)关(guan)于CRISPR/Cas9基因编辑或许会(hui)让细胞产生与癌症(zheng)相关(guan)的(de)基因突(tu)变形(xing)式，您觉得对(dui)产业界的(de)影响是(shi)什么？

张明东：

CRISPR技术自问世以来，就获得“基因魔剪”的称号，在医学科研领域可以说是百花齐放、硕果累累，同时在农业、环境等领域也展现了光明的前景。2020年发现CRISPR/Cas技术的科学家Jennifer Doudna教授和Emmanuelle Charpentier博士荣获诺贝尔化学奖，这是诺贝尔奖历史上少见的从发现到获奖仅数年的现象，也说明这是一项多么重要的发现。

近期(qi)，数篇(pian)Nature子刊(kan)文章提示，CRISPR会在体内引起不可(ke)预测(ce)的(de)的(de)脱靶(ba)效(xiao)应，甚至癌(ai)症(zheng)相(xiang)关的(de)突变。因而(er)(er)，CRISPR技(ji)(ji)术到底是“魔剪”还(hai)是“乱剪”，一(yi)时众说纷纭。从CRIPSR技(ji)(ji)术偏靶(ba)造成的(de)异常突变而(er)(er)言(yan)，这(zhei)只是这(zhei)项革命性技(ji)(ji)术在应用中(zhong)的(de)一(yi)个插曲，说明现(xian)在的(de)CRISPR编辑(ji)技(ji)(ji)术还(hai)不够精准，还(hai)需要更多优(you)化(hua)(hua)。需要进一(yi)步优(you)化(hua)(hua)到单碱基编辑(ji)，优(you)化(hua)(hua)到特(te)定部(bu)位的(de)单碱基编辑(ji)，实现(xian)更精细精确的(de)基因编辑(ji)操作。所(suo)以我想，大家(jia)不要因为目(mu)前CRISPR技(ji)(ji)术有一(yi)些瑕疵，就下结论说它多么不堪或者多么危险。这(zhei)些瑕疵是完全(quan)可(ke)以克(ke)服的(de)，只是时间(jian)长短的(de)问题。

王弢：

CRISPR技(ji)(ji)术出现后，作为(wei)一(yi)项通用(yong)的(de)(de)(de)(de)技(ji)(ji)术，在(zai)(zai)实(shi)际(ji)应用(yong)的(de)(de)(de)(de)领域或(huo)方向必然(ran)存在(zai)(zai)一(yi)些瑕疵，这(zhei)是(shi)十分正常的(de)(de)(de)(de)，需(xu)要(yao)的(de)(de)(de)(de)是(shi)科研(yan)人员不断尝试、不断改(gai)进，逐步实(shi)现产业应用(yong)。如果(guo)都是(shi)一(yi)路顺风，我(wo)想那才(cai)是(shi)需(xu)要(yao)每个人担心的(de)(de)(de)(de)。每个细分方向或(huo)具体疾(ji)病(bing)(bing)应用(yong)的(de)(de)(de)(de)CRISPR关键细节技(ji)(ji)术的(de)(de)(de)(de)开发，需(xu)要(yao)再多一(yi)点时间，我(wo)们(men)会看到更(geng)多的(de)(de)(de)(de)实(shi)际(ji)结(jie)果(guo)，可能许多不可治(zhi)疗(liao)的(de)(de)(de)(de)疾(ji)病(bing)(bing)都将变为(wei)可治(zhi)愈的(de)(de)(de)(de)疾(ji)病(bing)(bing)，这(zhei)一(yi)天并不遥远。总体而言，CRISPR的(de)(de)(de)(de)应用(yong)，起步于医(yi)学，终将不止(zhi)于医(yi)学。

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能否谈(tan)一谈(tan)CRISPR技(ji)术目(mu)前(qian)较为(wei)成熟的医学(xue)应用领域，在哪些方面(mian)为(wei)人类带来(lai)福音？

张明东：

目前进展(zhan)明显的治疗领域，主要包括：

①癌症治疗，主要针对(dui)免(mian)疫细胞(bao)改造(zao)，突变细胞(bao)的(de)基因修补(bu)或切除等，有多个(ge)临床研究，部分获得积(ji)极的(de)结果。 

②遗传(chuan)疾病，比(bi)如亨(heng)廷顿(dun)氏舞蹈症病(Huntington ' s disease)、杜氏肌营养不良症（DMD基(ji)因）等已(yi)有研究(jiu)报道(dao)，进展到(dao)临床(chuang)II期(qi)及之后也有报道(dao)，但(dan)还需要(yao)公布相关临床(chuang)数据。

③3HIV等(deng)病(bing)毒的(de)体内整合感染方面的(de)应用(yong)，我想这是近(jin)期科研人(ren)员(yuan)比较有(you)(you)把握会有(you)(you)重要进展的(de)领域，值得大家关注。

王弢：

在(zai)医学诊(zhen)断领域，CRISPR-based核酸检测技术最有可能成(cheng)为新一代(dai)的分子诊(zhen)断平台，尤其在(zai)远离PCR实验室场景(jing)下的应(ying)用。

医学(xue)诊断是(shi)现代医学(xue)发现疾病的(de)入口，提供了疾病的(de)快(kuai)速预警和(he)精准(zhun)诊断，让治(zhi)疗有针对(dui)性的(de)明确目标。数十年来，核酸检(jian)验(yan)(yan)(yan)领域，真正得到广泛应(ying)用的(de)技术仅有PCR和(he)NGS，它们当中一个(ge)实现了单靶(ba)标或少(shao)靶(ba)标检(jian)验(yan)(yan)(yan)，一个(ge)实现了多靶(ba)标并行检(jian)验(yan)(yan)(yan)。两者都依赖(lai)于(yu)大(da)型医学(xue)检(jian)验(yan)(yan)(yan)实验(yan)(yan)(yan)室、专业操作和(he)大(da)型仪器(qi)的(de)应(ying)用场景，是(shi)一种远离(li)疾病人群个(ge)体和(he)现场的(de)检(jian)验(yan)(yan)(yan)。

而快(kuai)(kuai)速(su)准(zhun)确诊断感染(ran)性(xing)疾病(bing)应用(yong)是(shi)(shi)目前紧(jin)迫的需(xu)求，是(shi)(shi)指导疫情防控，保障公共(gong)卫生安(an)全(quan)，避免大(da)范围传播的关(guan)(guan)键。这一点无论是(shi)(shi)对(dui)大(da)型医(yi)疗(liao)中心，还是(shi)(shi)在缺医(yi)少(shao)药的基层医(yi)疗(liao)卫生机构(gou)，或是(shi)(shi)欠发达的国家和地区都(dou)至关(guan)(guan)重(zhong)要。理想(xiang)的诊断方式应该价格低廉、准(zhun)确性(xing)高、快(kuai)(kuai)速(su)、操作(zuo)简便(bian)（无需(xu)专业人士(shi)操作(zuo)）以及无需(xu)专业设备和基础设施要求。

从我个(ge)人的(de)意见以及我们的(de)实(shi)践来看，CRIPSR-based核酸检测技术(shu)是第一个(ge)能(neng)真正(zheng)实(shi)现精确、现场甚(shen)至居家自测的(de)医(yi)学(xue)应用(yong)级诊断(duan)平台。

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如何认识CRISPR-based诊断技(ji)(ji)术，它有(you)哪些(xie)重要突(tu)破？能否谈一谈该技(ji)(ji)术目前较为成熟(shu)的应用(yong)领域，在哪些(xie)方面为人类带来福音？

张明东：

CRISPR/Cas技(ji)术以出(chu)众的(de)基(ji)因编(bian)(bian)辑能(neng)力闻名于世，但显然它的(de)技(ji)术应用(yong)范围绝不仅限(xian)于基(ji)因编(bian)(bian)辑。CRISPR/Cas技(ji)术的(de)创立者之(zhi)一(yi)Jennifer Doudna教(jiao)授早在2017年(nian)就将该技(ji)术应用(yong)于RNA检(jian)测，创办(ban)Mammoth Biosciences公司，利用(yong)Cas12a的(de)非(fei)特异性(xing)ssDNA降解能(neng)力开发出(chu)新的(de)核酸快(kuai)速(su)检(jian)测方法。几乎同(tong)时，CRISPR研(yan)究(jiu)先锋者之(zhi)一(yi)的(de)华人科(ke)学(xue)家(jia)张锋教(jiao)授于2017年(nian)创办(ban)Sherlock BioSciences公司，利用(yong)Cas13蛋(dan)白的(de)天然RNase活(huo)性(xing)改进，建立了(le)快(kuai)速(su)核酸检(jian)测SHERLOCKTM（Specific High Sensitivity Enzymatic Reporter unlocking）平台(tai)。

2021年，基(ji)于CRISPR检(jian)测(ce)平台被美国(guo)《Science》杂志誉为“下(xia)一代(dai)分子诊断技术”! CRISPR颠覆传统医学：一张纸(zhi)、几分钟(zhong)，即可诊断疾(ji)病(bing)(bing)！该技术将在病(bing)(bing)原检(jian)测(ce)、疾(ji)病(bing)(bing)筛(shai)查、精(jing)准(zhun)医疗等众多领域展现巨大的(de)应用潜力(li)。

王弢：

Mammoth Biosciences的“DETECTR BOOST”技术(shu)平台，可在30分钟内(nei)获得诊断结果。Sherlock Biosciences开发了首个获美国(guo)FDA紧急使用授权的基(ji)于CRISPR技术(shu)新冠(guan)病毒测试，被(bei)评(ping)为2021年“全球(qiu)最具创(chuang)新力(li)10大生物(wu)技术(shu)公(gong)司(si)”之一。

在国(guo)内，有多家生物技术公司参(can)与开(kai)发了(le)CRISPR-based核酸检(jian)测技术的新冠病(bing)毒(du)(du)诊断产品(pin)，主要还(hai)是(shi)集中(zhong)于医学(xue)实验室场景下的操作。为真生物开(kai)发了(le)恒温扩(kuo)增+CRISPR联合应用的小型化(hua)单人份装(zhuang)置，首次实现(xian)基于CRISPR新冠病(bing)毒(du)(du)核酸的单人自(zi)测或现(xian)场快检(jian)，除应用于国(guo)内渠(qu)道外(wai)，也在积(ji)极申报美(mei)国(guo)FDA紧急使用授权（EUA）。

CRISPR-based快(kuai)速检测可实(shi)现各类(lei)(lei)微生(sheng)物的居家自测或现场检验(yan)，类(lei)(lei)似于现在家用的血糖监测。我想，在不远的将来(lai)，一种全(quan)新的医疗(liao)形态将会(hui)逐(zhu)步呈(cheng)现。

张明东：

目前(qian)CRISPR-based核酸检测(ce)技术具有明显的(de)高灵敏度和高特异性的(de)优势(shi)，已实现1copy/μL检测(ce)，甚至高于常规的(de)荧光PCR，在病原体检测(ce)如(ru)SARS-CoV-2检测(ce)方面已实现临床应(ying)用(yong)。

应用上面，新CRISPR测试能(neng)够节(jie)省时间和(he)金钱(qian)，甚至不再需要去看医(yi)生就能(neng)做(zuo)出(chu)诊(zhen)断(duan)。这种(zhong)诊(zhen)断(duan)可(ke)以(yi)(yi)(yi)在几(ji)分钟内得(de)出(chu)明确(que)的(de)阳性或阴性结(jie)果(guo)，类似于家庭怀孕自测。测试结(jie)果(guo)可(ke)以(yi)(yi)(yi)通过手机上的(de)应用程序发(fa)送给医(yi)生，医(yi)生可(ke)以(yi)(yi)(yi)立即开出(chu)处方或给出(chu)治疗建议。这些(xie)测试还可(ke)以(yi)(yi)(yi)在医(yi)院使(shi)用，以(yi)(yi)(yi)快(kuai)(kuai)速确(que)定感染病原体，以(yi)(yi)(yi)及(ji)引(yin)起肿瘤(liu)的(de)突变基因，或者快(kuai)(kuai)速预测人(ren)们是否(fou)有罹患某种(zhong)疾病的(de)遗传(chuan)基因。

相(xiang)比qPCR技(ji)(ji)(ji)术(shu)，CRISPR核酸检测(ce)技(ji)(ji)(ji)术(shu)主要有(you)哪(na)些优势？CRISPR核酸检测(ce)技(ji)(ji)(ji)术(shu)产业化尚需(xu)解(jie)决的(de)(de)核心问题有(you)哪(na)些？从国(guo)外的(de)(de)技(ji)(ji)(ji)术(shu)和(he)临床(chuang)试验对比来看，国(guo)内CRISPR核酸检测(ce)技(ji)(ji)(ji)术(shu)正处于怎样的(de)(de)发展阶段？

王弢：

相比qPCR，CRSIPR核酸(suan)检测技术拥有(you)独特优势：

①复杂背景下的高(gao)灵敏(min)度，可对(dui)aM（10-18M）浓(nong)度的靶(ba)核酸分子(zi)进行高(gao)效检测；而(er)qPCR技(ji)术很难(nan)实现复杂背景下靶(ba)分子(zi)的有效扩增(zeng)。

②复杂背(bei)景下的(de)高特异性。CRISPR核酸检(jian)测(ce)技术具有(you)极(ji)为优异的(de)抗干扰性能(neng)，可实现对单碱(jian)基(ji)异常(chang)的(de)精确监(jian)测(ce)；qPCR影响因素多，抗干扰能(neng)力差，难以避免假(jia)阳的(de)存(cun)在。

③更为(wei)简(jian)易的操(cao)(cao)作，无需(xu)依(yi)赖较大(da)的仪(yi)器(qi)，10-60分钟内完成扩增全程；qPCR依(yi)赖多步骤(zhou)的复(fu)杂(za)操(cao)(cao)作，严格环(huan)境控制，耗(hao)时1-3小时，需(xu)要(yao)复(fu)杂(za)的大(da)型精(jing)密仪(yi)器(qi)。

张明东：

CRISPR核酸(suan)检测(ce)技术具有(you)高(gao)灵敏度、高(gao)特(te)异(yi)性和(he)极为显(xian)著的(de)抗干扰等优势，但如何实现(xian)核酸(suan)预扩增和(he)CRISPR一体化(hua)反应是一个难题，以及(ji)如何实现(xian)单人份或高(gao)通量快速检测(ce)也(ye)是不同场景下应用的(de)需(xu)要，还有(you)各种关键生物酶的(de)产(chan)业化(hua)是需(xu)要解决的(de)核心问题。

王弢：

国内CRISPR核(he)酸(suan)检(jian)(jian)测技(ji)术(shu)的发(fa)展处(chu)于快速发(fa)展的起步阶段(duan)，整个产业(ye)链还不(bu)是很成熟。成熟的CRISPR核(he)酸(suan)检(jian)(jian)测技(ji)术(shu)如果应用于院(yuan)外场景，需做到：

①快速(su)，通常(chang)1小时内完(wan)成(cheng)检测。

②防污(wu)染，全封闭操作。

③高性(xing)能，灵(ling)敏度和特异(yi)性(xing)高于或等同于qPCR。

④便捷，各检(jian)测试剂All in于一管。

⑤常温储运。

结束语

基因组中(zhong)的(de)(de)(de)(de)微小改变，会带来有机体的(de)(de)(de)(de)巨大变化。随着(zhe)科研(yan)人(ren)员(yuan)对生命系统的(de)(de)(de)(de)研(yan)究不断(duan)深入和(he)资本(ben)市(shi)场(chang)的(de)(de)(de)(de)强力支持，我(wo)们(men)有理由(you)相信，在(zai)不远(yuan)的(de)(de)(de)(de)将来，我(wo)们(men)将会看到CRISPR/Cas更加广泛(fan)、成熟地(di)运(yun)用于(yu)临床(chuang)，有效治疗(liao)各种遗传(chuan)疾病。但值得警惕(ti)的(de)(de)(de)(de)是，这项革命性(xing)的(de)(de)(de)(de)技术也是一把(ba)双刃剑，只(zhi)有完善(shan)相关法律法规，厘清科技与(yu)伦理的(de)(de)(de)(de)边界，规范(fan)科研(yan)行(xing)为，才能(neng)引导基因编辑(ji)领域(yu)的(de)(de)(de)(de)健康发展。

参考资料

近日，一篇发表在(zai)国际杂(za)志Nature Communications上题为“A systematic genome-wide mapping of oncogenic mutation selection during CRISPR-Cas9 genome editing”的研(yan)究报告中，来自美国国立(li)卫(wei)生研(yan)究院(yuan)等机(ji)构的科学家们通过研(yan)究发现，基(ji)(ji)(ji)于(yu)CRISPR/Cas的基(ji)(ji)(ji)因(yin)编辑（尤其是基(ji)(ji)(ji)因(yin)敲除）或许会让(rang)正常细胞产生与癌(ai)症相关的基(ji)(ji)(ji)因(yin)突变形(xing)式，“基(ji)(ji)(ji)因(yin)剪刀”再引(yin)争议。

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